El Danazol y el Estanozolol son los agentes de elección en la profilaxis del edema angioneurótico familiar (edema con alteración del C1 Inb). Resultan altamente efectivos para disminuir la frecuencia y severidad de los ataques en la mayoría de los pacientes tratados. Su eficacia se atribuye al estímulo de la síntesis de C1-Inh funcional por parte del gen normal, en la magnitud suficiente para controlar la activación de C1. No parece haber diferencias en la eficacia ni en la seguridad entre Danazol y Estanozolol.
La mayoría de las mujeres tratadas con Danazol no presentaron problemas de tolerancia (periodo de tratamiento medio de 5 años), particularmente con la dosis mínima efectiva. Otros especialistas consideran que el Danazol conlleva menores riesgos en la mujer. Los efectos adversos más frecuentemente descritos con estos agentes son: efectos androgénicos (aumento de peso,
hirsutismo, alopecia, voz grave, trastornos sexuales...), irregularidades menstruales, evidencia bioquímica de disfunción hepática y mialgias.
La gravedad de la mayoría de los efectos adversos observados está en relación directa con la dosis administrada. Para aminorarlos, la tendencia habitual es disminuir paulatinamente la dosis de inicio hasta la mínima efectiva (Dme) dentro de un régimen cotidiano y/o discontinuo. Una posibilidad es un régimen que alterne intervalos con y sin tratamiento. La viabilidad de la profilaxis discontinua debe vigilarse en cada paciente, puesto que hay evidencia de mejora espontánea en pacientes con edema heredo familiar sugiriendo que se puede disminuir el tratamiento profiláctico con el tiempo. La Dme usualmente no excede de 2 mg/día de Estanozolol o de 200 mg/día de Danazol.